Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes
"Elaborating on the science as well as the business behind the fight against cystic fibrosis, Trivedi captures the emotions of the families, doctors, and scientists involved in the clinical trials and their 'weeping with joy' as new drugs are approved, and shows how cystic fibrosis, once a 'death sentence,' became, for many, a manageable condition. This is a rewarding and challenging work." —Publishers Weekly
Cystic fibrosis was once a mysterious disease that killed infants and children. Now it could be the key to healing millions with genetic diseases of every type—from Alzheimer's and Parkinson's to diabetes and sickle cell anemia.
In 1974, Joey O'Donnell was born with strange symptoms. His insatiable appetite, incessant vomiting, and a relentless cough—which shook his tiny, fragile body and made it difficult to draw breath—confounded doctors and caused his parents agonizing, sleepless nights. After six sickly months, his salty skin provided the critical clue: he was one of thousands of Americans with cystic fibrosis, an inherited lung disorder that would most likely kill him before his first birthday.
The gene and mutation responsible for CF were found in 1989—discoveries that promised to lead to a cure for kids like Joey. But treatments unexpectedly failed and CF was deemed incurable. It was only after the Cystic Fibrosis Foundation, a grassroots organization founded by parents, formed an unprecedented partnership with a fledgling biotech company that transformative leaps in drug development were harnessed to produce groundbreaking new treatments: pills that could fix the crippled protein at the root of this deadly disease.
From science writer Bijal P. Trivedi, Breath from Salt chronicles the riveting saga of cystic fibrosis, from its ancient origins to its identification in the dank autopsy room of a hospital basement, and from the CF gene's celebrated status as one of the first human disease genes ever discovered to the groundbreaking targeted genetic therapies that now promise to cure it.
Told from the perspectives of the patients, families, physicians, scientists, and philanthropists fighting on the front lines, Breath from Salt is a remarkable story of unlikely scientific and medical firsts, of setbacks and successes, and of people who refused to give up hope—and a fascinating peek into the future of genetics and medicine.
👁️
7 | ⌚2025-09-09 13:24:21.850
VNĐ: 808,900
Mua hàng tại Shopee giảm thêm 30%








Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well
Sách - Tuyển Tập Văn Học Cổ Điển Hàn Quốc Ngọn đèn vẫn đang sáng tỏ trên bàn, từ vọng lâu trống canh ba vừa điểm, đứa con nhỏ khát sữa đang khóc trong lần
- Bồn cầu thông minh tự động RG-AF8009 - Kiểu dáng: Bồn cầu đặt sàn sang trọng và đẳng cấp - Công nghệ FFC hiện đại, vật liệu từ cao lanh chất lượng cao -
Tuyển Tập Tác Phẩm Piano Cổ Điển-Lãng Mạn Được Yêu Thích - Tập 2 Bộ sách giới thiệu các tác phẩm piano được nhiều người yêu thích của những nhạc sĩ thiên tài thuộc hai
Find Spot At The Wildlife Park Everyone's favorite puppy takes a trip to the wildlife park in this lift-the-flap adventure! Spot is hiding somewhere at the wildlife park--lift the flaps to see if you can
Mã EAN: 2022000 GIẢI MÃ BẢN ĐỒ THIẾT KẾ NHÂN SINH: Khám phá chi tiết về tính cách, điểm mạnh, điểm yếu, tài năng của chính bạn! Nhiều nhà triết học đã từng nhận định:
Rập giấy mã 411 (Bản vẽ) . Rập dành cho vải thun gân - Rập được in từ giấy A0,rập đã được may thử - Rập được ôp lên vải và cắt. - Chuyên tư
Cái Bóng Của Bí Mật-Tác Phẩm Kinh Điển Cực Hay (Tặng Bookmark Thiết Kế Aha) Cái Bóng Của Bí Mật viết về một công việc lạ đời và một tính cách cũng nhiều phần quái
THÔNG TIN TÁC PHẨM - Tên sản phẩm: Thuyết Dương Mưu - Tác giả/Dịch giả: Mặc Am - Nhà xuất bản: NXB Văn Học - Năm xuất bản: 2025 - Nhà phát hành: Công ty
Thảm chống nóng taplo da theo xe KIA SELTOS 2019-2021 Thảm taplo da carbon bảo vệ mặt taplo xe không bị bong tróc, trầy xước, bạc màu Thiết kế chuẩn form xe, đúng từng chi
Nhà xuất bản: Dân Trí Số trang: 128 Khổ sách: 11,5 x 16,5 (cm) Ngày nay, thiền càng ngày càng trở nên phổ biến với vô số trường phái, hệ thống và phương pháp tiếp
TÁC GIẢ: Ashley Feinstein Gerstley Dịch giả: Thùy Lân THÔNG TIN XUẤT BẢN: Giá bìa: 159.000 Số trang: 272 Mã EAN: 8936066696876 NXB liên kết: NXB CÔNG THƯƠNG Sách do Công ty TNHH Văn hóa
Ứng Dụng Tâm Lý Học - Thực Hành - Tìm Việc Trong Mơ Nhà xuất bản : Nhà Xuất Bản Hồng Đức. Công ty phát hành : Văn Lang. Tác giả : Denise Taylor. Kích
Bạt phủ ô tô bán tải Peugeot Landtrek nhãn hiệu Macsim sử dụng trong nhà và ngoài trời chất liệu Polyester - màu đen được đặt hàng từ nhà máy sản xuất uy tín hiện
Magic Knight Rayearth 2 - Illustrations Collection (Japanese Edition) - fahasa
“Để con được ốm cần có sự kiên nhẫn giải thích hay thuyết phục của bác sĩ cùng sự thông hiểu và hợp tác từ phía gia đình bé. Đôi khi, sự hợp tác và
Năm xuất bản: 2019 Tác giả: Oopsy Số trang: 192 NXB: NXB Phụ Nữ Công ty phát hành: Zenbooks Dám đối mặt với bản chất của tình yêu, lột bỏ lớp mặt nạ của nó,
Học Vẽ Nhân Vật Truyện Tranh Học vẽ nhân vật truyện tranh là cuốn sách không thể thiếu cho nhưng ai đam mê vẽ truyện tranh và muốn nâng cao kỹ năng sáng tác của
BÌNH TẬP UỐNG TLI STEP 1 – GIÚP BÉ TỪNG BƯỚC LÀM QUEN VỚI ỐNG HÚT Giới thiệu Bình tập uống là loại bình được thiết kế đặc biệt dành riêng cho việc hỗ trợ
Thiên Sứ Nhà Bên - Tập 8.5 Nhà xuất bản : Nhà Xuất Bản Kim Đồng. Công ty phát hành : NXB Kim Đồng. Tác giả : Saekisan. Kích thước : 19 x 13 x
Tác giả: Shiratori Haruhiko Dịch giả: Nguyễn Đỗ An Nhiên Nhà xuất bản: Thế Giới. Số trang: 556 Kích thước: 14.5x20.5 cm Ngày phát hành: 09-2023 TRỌN BỘ 02 CUỐN LỜI CỦA NIETZSCHE CHO NGƯỜI
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well